Ciekawostki z życia wzięte – czyli kilka faktów o lekach sierocych w EU …
Uwagi wstępne
Aktualne korzyści dotyczące sierocych produktów leczniczych w Unii Europejskiej
Sieroce produkty lecznicze w Europie
Refundacja sierocych produktów leczniczych
Korzyści ekonomiczne
Korzyści dla małych firm
Po uzyskaniu zezwolenia i przed wprowadzeniem na rynek
Wady sierocych produktów leczniczych
Organy krajowe — przykład Wielkiej Brytanii
Koszt opieki nad pacjentem bez stosowania sierocego produktu leczniczego
Ograniczenia w dostępie do leków
Koszt sierocych produktów leczniczych w kontekście budżetu ogólnego
Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych przez producentów
Charakterystyka rzadkich chorób
Zatwierdzanie sierocych produktów leczniczych w Wielkiej Brytanii
Brak drugiej szansy
Sieroce produkty lecznicze na rynku
Wysoki koszt na pacjenta
Koszty ponoszone przez rodzinę, której członek cierpi na rzadką chorobę
Brak harmonizacji w przekroju Europy
Dostępność sierocych produktów leczniczych
Proces opracowywania w firmach farmaceutycznych
Korzyści płynące z występowania rzadkich chorób
Procedury autoryzacji rynkowej w Europie
Wpływ sierocych produktów leczniczych na opracowywanie leków na powszechne choroby
Autoryzacja rynkowa
Decyzja o refundowaniu
____________________________
W Unii Europejskiej około 30 milionów ludzi cierpi na rzadkie choroby. Prawodawstwo unijne definiuje rzadką chorobę jako schorzenie, które dotyczy jednej osoby na 2000. Ponieważ przewidywany poziom sprzedaży produktów leczniczych umożliwiających terapię rzadkich chorób jest niski, firmom farmaceutycznym nie opłaca się opracowywać nowych sposobów diagnozowania i leczenia takich schorzeń.. W roku 1999 Unia Europejska jednogłośnie przyjęła Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, zachęcając branżę do prowadzenia badań nad nowymi sposobami leczenia przez przyznawanie dotacji. Sieroce produkty lecznicze służą do diagnozowania i leczenia rzadkich chorób. W ramach bieżącego systemu proponowane leki są klasyfikowane jako „sieroce” i zatwierdzane do wprowadzenia na rynek za pośrednictwem scentralizowanej ogólnoeuropejskiej procedury. Zapewnianie dostępności i refundacja należą do kompetencji organów krajowych. Mimo że sieroce produkty lecznicze mogą wpłynąć na poprawę stanu zdrowia milionów ludzi, wysokie koszty ich opracowywania, niewielki rynek i niemożność reklamowania sprawiają, że są one niezwykle drogie, co uderza zarówno w pacjentów, jak i systemy opieki zdrowotnej.
Sprawa sierocych produktów leczniczych zwraca uwagę na ważne kwestie:
• Czy można ustalić cenę ludzkiego życia?
• Jak właściwie oceniać sposoby terapii niezwykle rzadkich chorób?
• Czy sprawiedliwie jest wydawać więcej pieniędzy na osoby cierpiące na rzadkie choroby w kontekście spodziewanego zakresu powrotu do zdrowia niż na pacjentów o podobnych problemach zdrowotnych wynikających z bardziej powszechnych schorzeń?
• Czy producenci sierocych produktów leczniczych powinni zachować wszystkie przyznane im korzyści?
Aktualne korzyści dotyczące sierocych produktów leczniczych w Unii Europejskiej
- wyłączność rynkowa przez 10 lat od momentu zatwierdzenia (produkty konkurencyjne są zatwierdzane przez wspomniane 10 lat, z wyjątkiem sytuacji, kiedy zostałaby udowodniona ich znacznie większa skuteczność),
- korzyści finansowe (zmniejszenie opłat, bezpłatne doradztwo w zakresie opracowywania produktów),
- priorytet w zakresie programów badawczych Unii Europejskiej,
- korzyści na poziomie krajów członkowskich (np. ulgi podatkowe).
Sieroce produkty lecznicze w Europie
W latach 2000–2009 Komisja ds. sierocych produktów leczniczych otrzymała 873 wnioski o ich oznaczenie. W przypadku 598 wydano opinię pozytywną. 60 otrzymało zezwolenie na wprowadzenie na rynek (oficjalną autoryzację dotyczącą użytkowania). Istnieje 7000 rzadkich chorób; większość nie pozwala uzyskać korzyści ze stosowania określonego leku.
Refundacja sierocych produktów leczniczych
Głównym czynnikiem określającym dostęp do sierocego produktu leczniczego jest kwestia jego refundacji przez krajowe systemy opieki zdrowotnej. Roczny koszt terapii, wynoszący od 6 000 do 300 000 euro, znacznie wykracza poza budżet statystycznego gospodarstwa domowego.
Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych z 1999 roku umożliwiło nie tylko zwiększenie zatrudnienia w tej branży w Unii Europejskiej, lecz również wpłynęło na rozszerzenie i popularyzację badań w tym zakresie.
Korzyści płynące z bieżącego prawodawstwa, między innymi wyłączność rynkowa czy pomoc w zakresie protokołu, umożliwiły małym firmom opracowywanie nowych leków. 1/3 firm tworzących sieroce produkty lecznicze to firmy „nowe”.
Po uzyskaniu zezwolenia i przed wprowadzeniem na rynek
Krajowe lub regionalne organy rządowe podejmują decyzje dotyczące wartości terapeutycznej specyfiku, ewentualnego uwzględnienia go na liście leków refundowanych, jego ceny oraz dostępności w szpitalach.
Wady sierocych produktów leczniczych
Sieroce produkty lecznicze są często drogie w produkcji oraz, z definicji, służą korzyści niewielkiej liczby pacjentów — dlatego ich ceny są często wysokie, co pozwala firmom pokryć koszty.
Organy krajowe — przykład Wielkiej Brytanii
Instytut NICE (National Institute of Health and Clinical Excellence) sugeruje, aby krajowy system opieki zdrowotnej płacił odpowiednie ceny za sieroce produkty lecznicze na podstawie następujących kryteriów:
dotkliwości choroby, dowodów w zakresie poprawy stanu zdrowia oraz zagrożenia życia cierpiących na dane schorzenie pacjentów.
Kryteria te różnią się w zależności od kraju europejskiego.
Koszt opieki nad pacjentem bez stosowania sierocego produktu leczniczego
Ankieta dotycząca pacjentów cierpiących na hemofilię (rzadką chorobę) w Holandii pokazała, że pacjenci odpowiednio leczeni pracowali o 17 lat dłużej w roku 2001 niż w roku 1972. Koszty hospitalizacji w przypadku odmowy terapii mogą sięgać 100 000 euro rocznie.
Ograniczenia w dostępie do leków
Niektóre firmy nie dostarczają autoryzowanych do wprowadzenia na rynek produktów we wszystkich krajach członkowskich ze względu na ograniczenia cenowe (np. różne przepisy podatkowe), kwestie refundacji (opóźnienia w niektórych krajach) i niewielkie zwroty z inwestycji dla producenta.
Koszt sierocych produktów leczniczych w kontekście budżetu ogólnego
Kraje członkowskie nie przywiązują zbyt dużej wagi do kosztów sierocych produktów leczniczych (stanowią one jeden procent lub nawet mniejszą część krajowego budżetu na farmaceutyki).
Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych przez producentów
Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych są znaczne, jednak nadal nieco niższe, niż koszty ogólne dotyczące leków popularnych (programy testów klinicznych są prowadzone na mniejszej liczbie pacjentów).
Charakterystyka rzadkich chorób
2/3 rzadkich chorób to poważne, chroniczne i często zagrażające życiu schorzenia. Charakteryzują się one wczesnym występowaniem, stale występującym bólem, upośledzeniem motorycznym lub intelektualnym, a w wielu przypadkach śmiercią w młodym wieku. Terapie tych chorób są nadal opracowywane w niewystarczającym stopniu.
Zatwierdzanie sierocych produktów leczniczych w Wielkiej Brytanii
W Wielkiej Brytanii na każde 30 000 funtów wydanych na leczenie za pomocą sierocego produktu leczniczego muszą istnieć wymierne korzyści dla pacjentów w postaci godnego przeżycia jednego roku przez jedną osobę. W innych krajach refundacja opiera się na podobnych kryteriach, lecz innych progach kosztów.
W wielu przypadkach sierocych produktów leczniczych nie ma „drugiej szansy” na przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych, jeśli zebrane wcześniej dane okażą się niewystarczające, ponieważ brakuje pacjentów.
Sieroce produkty lecznicze na rynku
W niektórych krajach część licencjonowanych sierocych produktów leczniczych nigdy nie dociera do pacjentów ze względu na zbyt wysoką cenę.
Koszt opieki nad pacjentem kojarzony z niektórymi sierocymi produktami leczniczymi może sięgać nawet 500 000 euro rocznie, a terapia może trwać do końca życia tej osoby.
Koszty ponoszone przez rodzinę, której członek cierpi na rzadką chorobę
W rodzinach z dzieckiem cierpiącym na rzadką chorobę często jedno z rodziców przestaje pracować lub znacząco ogranicza czas pracy. W konsekwencji wzrostowi wydatków towarzyszy zmniejszenie dochodu.
Brak harmonizacji w przekroju Europy
Obowiązujące w Unii Europejskiej przepisy pozostawiają krajom członkowskim swobodę w zakresie ustalania polityki dotyczącej sierocych produktów leczniczych, co powoduje brak harmonizacji zasad nawet w skali krajowej. Niektóre obywatele Unii Europejskiej mają dostęp do określonych leków, a inni nie — w zależności od miejsca zamieszkania.
Dostępność sierocych produktów leczniczych
Po udzieleniu zezwolenia na sprzedaż opóźnienie we wprowadzeniu na rynek unijny produktów medycznych wynikające z kwestii prawnych wynosi 180 dni. Jednak średnie opóźnienie sięga aktualnie 189 dni, a w niektórych krajach członkowskich jest to aż 700 dni.
Proces opracowywania w firmach farmaceutycznych
Proces przebiegający od odkrycia nowej molekuły do wprowadzenia sierocego produktu leczniczego na rynek jest bardzo długi (średnio trwa 10 lat), drogi (koszty rzędu dziesiątków milionów euro) i bardzo niepewny (np. spośród dziesięciu przetestowanych molekuł wartość terapeutyczną może mieć tylko jedna).
Korzyści płynące z występowania rzadkich chorób
Badania nad rzadkimi chorobami miały fundamentalne znaczenie dla identyfikacji większości ludzkich genów i umożliwiły opracowanie jednej czwartej innowacyjnych produktów leczniczych, które otrzymały zezwolenie na wprowadzenie na rynek w Unii Europejskiej.
Procedury autoryzacji rynkowej w Europie
Ponieważ ekspertów w zakresie rzadkich chorób jest niewielu, autoryzacja sierocych produktów leczniczych jest prawie zawsze dokonywana na poziomie europejskim, co pozwala skorzystać z możliwie największego ludzkiego doświadczenia. Procedura autoryzacji rynkowej musi trwać krócej niż 210 dni.
Wpływ sierocych produktów leczniczych na opracowywanie leków na powszechne choroby
Niektóre sieroce produkty lecznicze okazują się skuteczne w walce z powszechnymi schorzeniami (np. epoetin-α, pierwotnie przeznaczony do leczenia anemii, teraz służy również pacjentom chorym na raka odbywającym chemioterapię).
Decyzja o autoryzacji produktu jest podejmowana na podstawie analizy jego skuteczności, powiązanego ze stosowaniem ryzyka i jakości. Jeżeli lek jest niezwykle skuteczny, lecz potencjalnie niebezpieczny, zezwolenie może nie zostać wydane. Autoryzacja rynkowa nie opiera się na kryteriach ekonomicznych.
Decyzja o refundowaniu zależy od odpowiedzi na następujące pytania:
- czy społeczeństwo może pozwolić sobie na zapłatę za terapię?
- czy jest ona warta kosztów?
i opiera się na kryteriach ekonomicznych.
